มีการรักษาแบบใหม่สำหรับผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลีย บี ในตลาดแบบครั้งเดียว แต่มาพร้อมกับป้ายราคาที่ไม่สุภาพ
ผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลีย บี มีโรคเลือดออกทางพันธุกรรมที่พบได้ยาก ซึ่งผู้คนไม่สามารถสร้างโปรตีนที่จำเป็นต่อการสร้างลิ่มเลือดได้ โดยปกติแล้วจะควบคุมโดยการรักษาด้วยการป้องกันซ้ำ ซึ่งจะมีการแนะนำปัจจัยการแข็งตัวของเลือดผ่านทางการฉีดเข้าเส้นเลือดดำ และถึงแม้จะมีการแทรกแซงทางหลอดเลือดดำเป็นประจำ ผู้ป่วยอาจเผชิญกับภาวะเลือดออกที่เกิดขึ้นเองและอาการปวดข้ออย่างรุนแรง

ยารักษาโรคด้วยยีน Hemgenix สามารถเปลี่ยนแปลงสิ่งนั้นได้ CSL Behring ผู้ผลิตของบริษัทกล่าวถึงการอนุมัติว่าเป็น “ประวัติศาสตร์” โดยอธิบายว่า “ลดอัตราการมีเลือดออกประจำปี ลดหรือขจัดความจำเป็นในการบำบัดป้องกันโรค และสร้างระดับแฟกเตอร์ IX ที่สูงขึ้นและยั่งยืนเป็นเวลาหลายปีหลังจากการแช่เพียงครั้งเดียว ”

สิ่งที่ไม่เป็นประโยชน์คือราคาของมัน CSL Behring วางแผนที่จะเรียกเก็บเงิน 3.5 ล้านดอลลาร์สำหรับขวดขนาด 10 มล. แบบใช้ครั้งเดียว ทำให้เป็นยาที่แพงที่สุดในโลก

อย่างไรก็ตาม เมื่อนำมารวมกันกับผลประโยชน์ที่เป็นไปได้ รวมถึงการขจัดค่าใช้จ่ายตลอดชีวิตในการจัดการฮีโมฟีเลีย บี ป้ายราคาดูเหมือนจะไม่สูงเกินไป “เรามั่นใจว่าราคานี้จะช่วยประหยัดต้นทุนได้อย่างมากสำหรับระบบการรักษาพยาบาลโดยรวม และลดภาระทางเศรษฐกิจของโรคฮีโมฟีเลียบีลงอย่างมาก” บริษัทกล่าวอ้างอิงจากรอยเตอร์

Quotable: Hemogenix เป็นตัวเปลี่ยนเกมสำหรับผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลียบี
“การบำบัดด้วยยีนสำหรับโรคฮีโมฟีเลียนั้นเกิดขึ้นมานานกว่าสองทศวรรษแล้ว แม้จะมีความก้าวหน้าในการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย การป้องกันและรักษาภาวะเลือดออกอาจส่งผลเสียต่อคุณภาพชีวิตของบุคคล การอนุมัติในวันนี้มอบทางเลือกการรักษาใหม่สำหรับผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลียบี และแสดงถึงความก้าวหน้าที่สำคัญในการพัฒนานวัตกรรมการรักษาสำหรับผู้ที่มีภาระโรคสูงที่เกี่ยวข้องกับโรคฮีโมฟีเลียรูปแบบนี้” – Peter Marksผู้อำนวยการศูนย์การประเมินและวิจัยทางชีววิทยาของ FDA

Hemgenix โดยตัวเลข
1 ใน 40,000:ผู้ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลีย บี ส่วนใหญ่เป็นผู้ชาย

สูงกว่า 20 ล้านเหรียญ:ค่าใช้จ่ายตลอดชีวิตของการจัดการฮีโมฟีเลียบี

2.93 ล้านดอลลาร์ถึง 2.96 ล้านดอลลาร์:ราคายุติธรรมสำหรับ Hemgenix แนะนำโดยสถาบันเพื่อการทบทวนทางคลินิกและเศรษฐกิจ

94%:ผู้ป่วยที่หยุดการป้องกันโรคแฟกเตอร์ IX และยังคงปลอดการป้องกันโรคในการศึกษาของ CSL

≥5%:ผู้ป่วยที่ได้รับการทดลองพบผลข้างเคียงทั่วไปบางอย่าง ได้แก่ เอนไซม์ตับสูงขึ้น ปวดศีรษะ ระดับเอนไซม์ในเลือดสูงขึ้น อาการคล้ายไข้หวัดใหญ่ ปฏิกิริยาที่เกี่ยวข้องกับการฉีดยาชา อ่อนเพลีย คลื่นไส้ และรู้สึกไม่สบาย

ยาที่น่าสนใจ: Zolgensma, Zynteglo, Skysona
Hemgenix ไม่ใช่ยาตัวเดียวที่มีป้ายราคาเจ็ดหลัก อื่นๆ ได้แก่:

โซลเจนสมา ​​ราคา2.1 ล้านเหรียญสหรัฐใช้รักษาเด็กอายุต่ำกว่า 2 ขวบที่มีอาการกล้ามเนื้อลีบกระดูกสันหลัง

ซินเทโกลซึ่งราคา 2.8 ล้านเหรียญสหรัฐมีวัตถุประสงค์เพื่อรักษาโรคเบต้าธาลัสซีเมียซึ่งเป็นโรคที่พบไม่บ่อยโดยผู้ป่วยมักต้องถ่ายเลือดตลอดชีวิต

Skysona ยาสำหรับความผิดปกติทางระบบประสาทที่หายากซึ่งผลิตโดยบริษัทเดียวกับที่ผลิต Zynteglo, bluebird,ราคา 3 ล้านเหรียญ

ปัจจัยทั่วไปในยาเหล่านี้คือพวกมันล้วนเป็นการบำบัดด้วยยีนที่เปลี่ยนแปลงชีวิตที่แปลกใหม่ ซึ่งทำงานโดยการเปลี่ยนแปลงสารพันธุกรรมเพื่อรักษาโรค

ประกันจะครอบคลุมการบำบัดด้วยยีนหรือไม่?
จนถึงขณะนี้ บริษัท ประกันส่วนใหญ่พึ่งพานโยบายการหยุดการขาดทุนมีไว้เพื่อป้องกันหายนะหรือความสูญเสียที่คาดเดาไม่ได้ เพื่อครอบคลุมการบำบัดด้วยยีน แต่เมื่อมีการเปิดตัวยามากขึ้นในแวดวงนี้—กลางปี ​​2565มากกว่า 2,000การบำบัดด้วยยีนกำลังอยู่ในระหว่างการพัฒนาทั่วโลกโดยมุ่งเป้าไปที่การรักษาหลายสิบด้าน รวมถึงมะเร็ง ระบบประสาท เลือด ภูมิคุ้มกันวิทยา หัวใจและหลอดเลือด และโรคติดเชื้อ พวกเขาจำเป็นต้องวางแผนให้ดีกว่านี้

“ในขณะที่ตลาดสำหรับการบำบัดด้วยยีนเติบโตขึ้น ความท้าทายเพิ่มเติมที่เกี่ยวข้องกับการบริหารการบำบัดและการจัดการห่วงโซ่อุปทานที่ซับซ้อนก็จำเป็นต้องได้รับการแก้ไขเช่นกัน” ผู้จัดการฝ่ายสวัสดิการร้านขายยาOptum เตือน“เนื่องจากการรักษาเหล่านี้ได้รับการอนุมัติจากการทดลองทางคลินิกที่มีขนาดประชากรน้อยมากและไม่มีข้อมูลระยะยาว ผู้สนับสนุนแผนจะต้องช่วยให้มั่นใจว่าผู้ป่วยที่เหมาะสมจะได้รับการรักษาที่ถูกต้อง และผลประโยชน์จะคงอยู่ในช่วงเวลาที่สำคัญ”

มันเป็นปัญหาที่ซับซ้อนในการแก้ปัญหา การบำบัดที่มีค่าใช้จ่ายสูงสร้างภาระครั้งใหญ่ให้กับผู้รับประกันภัยหนึ่งรายในเมืองเดียว—ทั้งหมดในคราวเดียวเขียนPhillip Barker กรรมการผู้จัดการฝ่ายปฏิบัติด้านการดูแลสุขภาพของบริษัทประกันภัยต่อ Guy Carpente

Barker กล่าวว่า ภาระบางอย่างสามารถบรรเทาได้โดยผู้ผลิตที่ทำงานร่วมกับผู้ชำระเงิน เช่น เมื่อ Spark เสนอให้ส่วนลดตามผลลัพธ์สำหรับการรักษาภาวะตาบอดตามกรรมพันธุ์ หรือโดยการให้บริษัทประกันภัยต่อเข้ามาช่วยบริหารความเสี่ยงและรับมือกับความผันผวน แต่วิธีการทำงานของสัญญาเหล่านี้ไม่มีแบบอย่างมากนัก ดังนั้นจึงต้องมีการลองผิดลองถูกเพื่อให้เป็นรูปเป็นร่าง